Forsøk på å starte kliniske studier på mennesker med stamceller for å behandle Alzheimers sykdom og retinitis pigmentosa fikk et løft på 37, 3 millioner dollar fra California Institute for Regenerative Medicine i løpet av den siste finansieringsrunden 5. september.

UC Irvine-forskere vil være en del av to forskerteam som innhenter CIRM Disease Team Therapy Development Awards, som er utviklet for å fremskynde samarbeidende translasjonsforskning som fører til kliniske studier av mennesker. I ett mottok Dr. Henry Klassen, en førsteamanuensis i oftalmologi i UC Irvines Sue & Bill Gross stamcelleforskningssenter, og hans samarbeidspartnere ved UC Santa Barbara og Cedars-Sinai Medical Center, 17, 3 millioner dollar for å dyrke terapeutisk potente stamceller fra retinal stamfader å behandle de blendende virkningene av retinitis pigmentosa.

I den andre mottok StemCells, Inc. i Newark, California, 20 millioner dollar og vil samarbeide med Frank LaFerla og Mathew Blurton-Jones - nevrobiologer med stamcelleforskningssenteret og Institute for Memory Impairments and Neurological Disorders (UCI MIND) - å fremme forskning ved å bruke selskapets proprietære rensede menneskelige nevrale stamceller for å forbedre hukommelsen hos mennesker med Alzheimers sykdom.

"CIRMs støtte for UC Irvines innsats for å fremme stamcellebaserte behandlinger for en rekke sykdommer er ekstremt gledelig, " sier Peter Donovan, direktør for Sue & Bill Gross stamcelleforskningssenter. "Henrys arbeid med retinitis pigmentosa og Frank og Mathews mot Alzheimers sykdom gir store løfter, og vi er glade for at de har støtte til å se arbeidet sitt bevege seg mot klinikken."

Klassens mål er å introdusere stamceller som redder og reaktiverer skadede og døende fotoreseptorstaver og kjegler, og dermed reverserer forløpet av RP selv i relativt avanserte stadier. Den nåværende CIRM-finansieringen vil tillate Klassen og hans samarbeidspartnere å dyrke disse cellene under betingelser som sikrer at farmasøytiske standarder blir oppfylt. De resulterende cellene vil bli testet i dyr for sikkerhet og for å sikre at de er terapeutisk potente. Deretter vil teamet søke FDA-godkjenning for bruk av disse cellene i tidlige kliniske studier, der et lite antall pasienter med alvorlig RP vil bli injisert med celler i deres dårligere syn og følges klinisk i en spesifikk periode for å bestemme sikkerheten og effektiviteten av behandlingen.

"Vi tror det er mulig å forynge et klinisk betydelig antall kjegler i den degenererende netthinnen, " sa Klassen, hvis arbeid også har fått langvarig støtte fra Discovery Eye Foundation. "Metodene våre er validert, og jeg er optimistisk om at stamcellebaserte behandlinger kan bidra til å gjenopprette falmende syn hos mennesker med øyesykdommer."

CIRM-prisen vil fremme LaFerla og Blurton-Jones sin innsats med StemCells, Inc. for å forstå hvordan menneskelige nevrale stamceller kan behandle Alzheimers sykdom, den ledende årsaken til demens i USA. Tidligere i år rapporterte forskerne om funn som viser at nevrale stamceller gjenopprettet minne og forbedret synaptisk funksjon i to dyremodeller som er relevante for Alzheimers sykdom, muligens ved å tilveiebringe vekstfaktorer som beskytter nevroner mot degenerasjon. Med disse studiene som etablerer bevis for konsept, har teamet til hensikt å gjennomføre ytterligere dyreforsøk som er nødvendige for å søke FDA-godkjenning for å begynne å teste denne terapeutiske tilnærmingen hos mennesker.

"Målet vårt er å undersøke måter å få minner til å vare livet ut, og vi er glade for å undersøke den potensielle effekten av stamceller for Alzheimers sykdom, " sier LaFerla, UCI MIND-direktør og kanslerprofessor og styreleder for nevrobiologi og atferd.

Styret i CIRM ga 63 millioner dollar til fire institusjoner og selskaper over hele landet onsdag. De finansierte prosjektene anses som kritiske for instituttets oppgave å oversette grunnleggende stamcellefunn til kliniske kurer. UCIs del av prisene den deler ut er $ 5, 6 millioner for Alzheimers sykdom innsats og $ 6 millioner for RP-programmet, noe som bringer campus totale CIRM-finansiering til $ 96, 25 millioner.

De to bevilgningene er den andre og tredje CIRM Disease Team Therapy Development Awards som ble gitt til forskere fra Sue & Bill Gross Stem Cell Research Center. I juli mottok Aileen Anderson og Brian Cummings og StemCells, Inc. en forpliktelse på 20 millioner dollar for å finansiere innsamlingen av data som er nødvendige for å etablere kliniske studier av mennesker i USA for livmorhalsskader.

Levert av University of California, Irvine