Når St. Jude Children's Research Hospital feirer 50-årsjubileum og markerer september som Childhood Cancer Awareness Month, er etterforskerne fokusert på fremtiden.

Selv om overlevelsesraten for kreft i barn har steget til rundt 80 prosent nasjonalt siden sykehuset åpnet i 1962, er kreft fortsatt den ledende dødsårsaken av sykdom for amerikanske barn mellom spedbarnsalder og 15 år. Årsaken til mange kreftsykdommer i barndommen er fortsatt usikker. For noen kreftformer har medikamentutviklingen stoppet. For andre etterlater vellykket behandling overlevende med økt risiko for andre kreftformer og andre problemer som truer deres helse og velvære.

Som svar på slike utfordringer, lanserte St. Jude den mest ambisiøse innsatsen ennå for å identifisere årsakene til noen av de vanskeligste og dårlig forstått kreft i barndommen. Det treårige arbeidet, som er kjent som St. Jude Children's Research Hospital - Washington University Pediatric Cancer Genome Project, bruker det 21. århundre-teknologien for å dechifisere de komplette normale og kreftgenomene til 600 unge pasienter med noen av de tøffeste kreftformene. Det humane genomet lagres i DNAet som finnes i nesten alle celler og gir instruksjonene som trengs for å samle og opprettholde en person.

"Vi forventer at Pediatric Cancer Genome Project skal katalysere global forskning innen kreft i barn og forbedre vår evne til å diagnostisere, overvåke og behandle unge pasienter med terapier som er rettet mot mutasjonene som identifiseres som driver sin sykdom, " sier Dr. William E. Evans, St. Jude-direktør og administrerende direktør. Prosjektet er utformet for å komplettere større myndighetsinnsatser fokusert på kreft i voksne, som ofte er ganske forskjellige fra kreftformene som rammer barn og unge.

For å oppnå dette målet er publiserte og upubliserte data om sekvensering av hele genomet fra prosjektet nå fritt tilgjengelig online for det globale vitenskapelige samfunnet. "Vi håper andre forskere vil bruke denne rike ressursen for innsikt i kreft i barn så vel som andre sykdommer hos barn og voksne, " sier James Downing, MD, St. Jude vitenskapelig leder og prosjektlederen på St. Jude.

Det privatfinansierte barnekreftgenomprosjektet har allerede gitt merkverdige overraskelser, la Downing til. "Disse funnene peker oss mot nye terapeutiske alternativer for barn, " sa han.

Funnene inkluderer ledetråder for å forstå og muligens forbedre behandlingen av flere kreftformer, inkludert en aggressiv subtype av akutt lymfoblastisk leukemi (ALL). Undertypen er kjent som tidlig T-celleforløper ALL eller ETP-ALL. Selv om den generelle langsiktige overlevelsen nå er 94 prosent for ALLE pasienter behandlet på St. Jude, er prognosen mye verre for pasienter med ETP-ALL. De nye funnene antyder at pasienter i denne undergruppen kan ha nytte av tilsetningen av medisiner utviklet for behandling av akutt myelooid leukemi i blodet (AML).

I andre studier rapporterte etterforskere av pediatrisk kreftgenomprosjekt bevis på at medikamenter som allerede er under utvikling for kreft hos voksne og andre sykdommer kan hjelpe til å bekjempe visse svulster i barndommen. Kreftformene inkluderer retinoblastom i øyetumoren, samt subtyper av det vanligste hjernesvulst medulloblastom i barndommen.

Pediatric Cancer Genome Project-forskere har også identifisert nye mutasjoner på jobb i en aggressiv hjernesvulst så vel som hos ungdommer og unge voksne med en svulst i det sympatiske nervesystemet kalt neuroblastoma. Resultatene gir drivstoff for å finne nye, mer selektive terapier for disse kreftformene.

Utenfor Pediatric Cancer Genome Project gjorde St. Jude-etterforskere fremgang på andre fronter. Raseskille i kreftoverlevelse er anerkjent bredt blant afroamerikanske pasienter i alle aldre. Men en analyse fra St. Jude er lagt til bevis for at lik tilgang til omfattende behandling og støttende pleie vanligvis betyr like gode resultater for de fleste unge afroamerikanske og hvite kreftpasienter. Forskere fant ingen signifikant forskjell i overlevelsesrate mellom afroamerikanske og hvite barn som ble behandlet på St. Jude for så godt som alle kreftformer i løpet av en 15-årsperiode som avsluttet i 2007.

En multisenterstudie ledet av St. Jude-forskere rapporterte om fremgang i jakten på å redusere bruken av stråling i behandling av unge Hodgkin-lymfompasienter. Studien fokuserte på pasienter uten utbredt sykdom eller symptomer som vekttap, feber eller nattesvette. Resultatene viste at nesten halvparten av unge pasienter med så tidlig Hodgkin-lymfom kan kureres uten å gjennomgå bestråling eller intensiv cellegift som vil gi dem risiko for andre kreftformer, fruktbarhet og andre problemer.

"På St. Jude er målet å oversette det beste fra grunnleggende og klinisk forskning til terapier som kombinerer høye kurhastigheter med minimale langtidsbivirkninger, " sier Richard Gilbertson, MD, PhD, direktør for St. Jude Comprehensive Cancer Senter. St. Jude er det første og eneste National Cancer Institute-utpekte Comprehensive Cancer Center som kun er viet til barn.

Levert av St. Jude Children's Research Hospital