California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) har tildelt en bevilgning på 1, 58 millioner dollar til Huei-Sheng Vincent Chen, doktorgrad, førsteamanuensis ved Sanford-Burnham Medical Research Institute (Sanford-Burnham). Chens forslag var et av 28 nye prosjekter som ble finansiert som en del av CIRMs prisutviklingsprogram for Basic Biology IV, som støtter grunnleggende forskning som tar sikte på å øke vår forståelse av stamceller og hvordan vi kan jobbe med dem. Denne nye finansieringen vil gi Chen og teamet hans mulighet til å utvikle personlige modeller av arvelige hjertesykdommer ved bruk av stamceller avledet fra pasientenes egne hudceller. De vil også bruke disse modellene for å utvikle nye behandlingsformer.

"De fleste hjertesykdommer som forårsaker plutselig død hos unge mennesker - de under 35 år - er forårsaket av arvelige genetiske mutasjoner. Men legene har vanskelig for å behandle disse typer hjertesykdommer fordi det ikke er kjent mye om hvordan genetiske mutasjoner forårsaker dem og fordi de er vanligvis diagnostisert sent i sykdomsprosessen, "sa Chen. "For øyeblikket er den eneste måten å behandle disse arvelige hjertesykdommene å implantere et hjerte-sjokkerende apparat for å forhindre plutselig død. Oftere er det imidlertid ingen behandling tilgjengelig for å bremse sykdommens progresjon."

For å løse disse problemene bruker Chens team en spesiell type stamcelle (kalt induserte pluripotente stamceller eller iPSC-er) som er laget av menneskelige hudceller - i dette tilfellet hudceller fra pasienter med genetiske mutasjoner som påvirker deres hjerter. Disse stamcellene kan deretter brukes til å generere ubegrenset antall hjerteceller som bærer personens unike genetiske mutasjoner. Ved hjelp av disse pasientspesifikke hjertecellene planlegger Chen og kolleger å se etter årsakene til avvik som fører til kliniske symptomer på hjertesykdommer, hjertesvikt og plutselig død.

I dette nyfinansierte prosjektet vil Chens team generere mer pasientspesifikke stamceller fra hudceller til pasienter med hjertesykdommer som har lignende kliniske presentasjoner, men som har forskjellige underliggende genetiske mutasjoner. Med disse nye pasientspesifikke stamcellemodellene vil de kunne lære mer om funksjonssviktende mobilnettverk og avdekke vanlige mekanismer som forårsaker sykdommer. Teamet vil også bruke disse modellene for å utvikle nye, tryggere behandlingsformer mot disse sykdommene.

Pat Olson, Ph.D., administrerende direktør for Scientific Studies ved CIRM, kommenterer de nye prisene for grunnleggende biologi IV i CIRMs pressemelding, "Denne typen grunnleggende undersøkelser er avgjørende for å hjelpe oss med å svare på noen viktige spørsmål om stamceller. Kunnskapen vi får fra disse studiene vil til slutt informere annet arbeid og fremme vår forståelse av den grunnleggende mekanismen for stamcellebiologi, og flytte oss stadig nærmere å vite hvordan vi best kan bruke stamceller for å hjelpe pasienter. "

Levert av Sanford-Burnham Medical Research Institute